Cuando la a quimioterapia falló para una paciente con cáncer llamada Cathey, sus doctores lo enviaron a un centro médico donde le recomendaron que ingrese en el primer ensayo clínico de un medicamento experimental, BLU-667 o Blueprint, que fue diseñado para apuntar al gen mejor que los medicamentos existentes como Cometriq y Caprelsa. El resultado: su mayor tumor se redujo de 6 centímetros a dos.
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El medicamento BLU-667de Blueprint presenta avances prometedores contra el cáncer
Cathey no está sola. Hoy, los datos sobre el nuevo medicamento, BLU-667 Blueprint se presentarán en la reunión anual de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer.
El medicamento redujo significativamente los tumores en el 45% de los pacientes estudiados, que tenían una combinación de MTC (29 pacientes), cáncer de pulmón no microcítico (19 pacientes) y cáncer de tiroides papilar (2 pacientes). Es uno de varios medicamentos dirigidos a genes desarrollados por Blueprint Medicines, con sede en Cambridge, Massachusetts. Cuarenta y uno de los 51 pacientes alterados con RET permanecen en tratamiento en el estudio inicial. Conocido como estudio de fase I en pharma-speak.
«Esto es fantástico para un estudio de fase I», dice Vivek Subbiah, investigador de M.D. Anderson que dirigió el ensayo con fondos de Blueprint, en una conferencia de prensa. «Hago muchos estudios de fase I».
Louis M. Weiner, director del Lombardi Cáncer Center de Georgetown y vocero de AACR, dice que los resultados representan el «poder y la promesa» de la terapia dirigida. Elogió la eficacia de la medicina, pero también planteó los problemas de intentar obtener datos de secuenciación de ADN en pacientes, y buscar una «aguja molecular en un pajar».
Esta es, de hecho, exactamente la estrategia que está siguiendo Blueprint. Blueprint es el fabricante de BLU-667. La compañía está apostando a que, aunque las mutaciones RET son raras, ocurren en la mayoría de los casos de MTC. Pero solo en 1% a 2% de los cánceres de pulmón de células no pequeñas. Resulta, incluso más raramente, en otros cánceres, también.
La esperanza de una nueva medicina que esperan sea efectiva contra todo tipo de cáncer
La esperanza es que el medicamento funcione en todos los tipos de cáncer y se use para cualquier paciente cuyo cáncer tenga una mutación RET. Ya, Keytruda de Merck ha sido aprobado para cualquier paciente cuyo tumor tenga un tipo de alteración genética llamada MSI-high, y una compañía llamada Loxo Oncology está buscando la aprobación de un medicamento para atacar un gen llamado TRK. (Loxo también está trabajando en un medicamento RET competitivo).
Encontrar un medicamento dirigido como este que pueda demostrar su eficacia rápidamente en subgrupos raros de pacientes con cáncer es el plan de negocios de Blueprint.
«Es un testimonio de nuestra plataforma y nuestro enfoque», dice Ben Wolf, vicepresidente de desarrollo clínico de Blueprint. «En realidad, es el quinto conjunto de datos de prueba de concepto que hemos basado en datos de aumento de dosis. Podemos encontrar la dosis y encontrar señales claras de eficacia».
La gran pregunta para BLU-667 será si estos buenos resultados, que muestran claramente los efectos de los medicamentos en los tumores, son lo suficientemente buenos. (Probablemente sí, pero aquí están los riesgos.)
El plan para Blueprint’s Medicines es hacer uso de la vía de aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos. Bajo esta vía, los medicamentos dirigidos pueden obtener aprobaciones condicionales más rápidas si reducen los tumores mucho más que los tratamientos existentes.
Pero muchos medicamentos que han usado esta vía, como Xalkori de Pfizer para pacientes con cáncer de pulmón con mutaciones del gen ALK o la aplicación pendiente de Loxo para TRK. Han mostrado una contracción significativa (llamada «respuesta» en la jerga del cáncer) del 60% o más. Los medicamentos existentes para MTC tienen tasas de respuesta del 35%, a una distancia de escupir del 40% que muestra BLU-667.
Respuestas duraderas con soluciones importantes contra el cáncer
Pero en el próximo estudio, los datos podrían mejorar en un seguimiento más amplio que ya comenzó. (No se espera que Blueprint solicite a la FDA que apruebe el medicamento con estos datos). Muchos de los pacientes comenzaron con dosis más bajas del medicamento, porque Blueprint estaba evaluando la toxicidad.
Subbiah recuerda la historia de uno de los primeros pacientes que recibió BLU-667, primero en una dosis muy baja. El hombre, de 27 años, tenía tanto cáncer en el cuello que necesitaba una traqueotomía, un orificio quirúrgico en la garganta para respirar. La dosis baja ayudó. Pero el tumor realmente se redujo, a medida que la dosis aumentaba a la dosis de 400 miligramos por día que se usará en el próximo estudio, que ya comenzó.
Aunque solo el 45% de los pacientes tuvo una contracción tumoral suficiente como para decir que tiene una respuesta. El 84% tuvo una reducción del tumor en las exploraciones.
También es demasiado pronto para decir por cuánto tiempo el BLU-667 evita que los tumores crezcan. Si las respuestas son duraderas, esa será otra ventaja. La droga también parece segura. Un efecto secundario: estreñimiento, un cambio radical, dice Subbiah. Para los pacientes con MTC que tienen de 10 a 15 evacuaciones por día.
Fuente: forbes.com/
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